BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) объявила в минувшую пятницу, что получила одобрение американского регулятора Food and Drug Administration (FDA) на применение Voxzogo (vosoritide) для лечения ахондроплазии* (achondroplasia) у детей старше 5 лет. Это первое в истории средство лечения детей, имеющих эту болезнь, одобренное в США. FDA предоставило ускоренное одобрение, опираясь на данные фазы 3 клинических исследований (КИ). Для последующего полноценного одобрения vosoritide необходимо будет предоставить регулятору доказательства эффективности лечения. FDA также предоставило BioMarin ваучер на приоритетное рассмотрение заявки по Voxzogo для других применений. Следует отметить, что ваучер не дает право на ускоренное одобрение.

Как мы писали в обзоре отчёта за 3 кв. 2021 г., в августе BioMarin получила одобрение европейского регулятора European Medicines Agency (EMA) по Voxzogo для лечения ахондроплазии у детей старше 2 лет. За 3 квартал компания отразила продажи Voxzogo на $100 тыс. И указала, что видит уверенный спрос на этот препарат. Ахондроплазия (карликовость) — это врожденное заболевание, при котором нарушается процесс роста костей скелета и основания черепа. Согласно мировой статистике, 1 ребёнок из 25 тыс. детей рождается с этой мутацией. И при этом во многих странах мира нет одобренной терапии.

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) в среду после закрытия торгов отчиталась за 3 кв. 2021 г. (3Q21). Выручка упала на 14,3% до $408,74 млн. По отношению ко 2Q21 выручка упала на 18,5%. Чистый убыток в расчёте на 1 акцию с учётом возможного размытия (Diluted EPS) -$0,20 против прибыли $4,01 в 3Q20. Аналитики в среднем прогнозировали выручку $435,3 млн и EPS -$0,25. Чистая продуктовая выручка упала на 14,5% и составила $393,84 млн.

За 9 мес. 2021 г. выручка скорректировалась на 0,84% и составила $1,4 млрд. Чистая продуктовая выручка снизилась на 1,5% до $1,35 млрд. Diluted EPS -$0,03 по сравнению с $4,39 годом ранее. На 30.09.21 деньги, денежные эквиваленты и к/с фин.вложения составляли $1,08 млрд. Чистый долг примерно равен 0, т.к. д/с конвертируемый долг тоже примерно равен $1,08 млрд.

Результаты по препаратам.* Чистая выручка от Vimizim (elosulfase alfa) прибавила 16,2% и составила $466,8 млн за 9 мес. 2021 г. На Vimizim приходится 33,4% выручки компании (29% в 2020). Vimizim — средство от синдрома Моркио (mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA)). При этом за 3Q21 выручка снизилась на 7,5% г/г. Чистые продажи Naglazyme (galsulfase) выросли на 9,5% до $297,3 млн. Доля Naglazyme в выручке компании 21,3%, как и в 2020 г. Препарат направлен на лечение синдрома Марото-Лами (mucopolysaccharidosis VI). Слабые показатели Vimizim и Naglazyme компания объясняет сроками заказов из Европы и Ближнего Востока. Число пациентов выросло на 10% г/г, в связи с чем BioMarin уверена в будущих продажах.

Акции фармацевтических компаний упали после новостей о планах администрации Байдена снизить цены на лекарства. В четверг министр здравоохранения и социальных служб США Xavier Becerra опубликовал комплексный план по сокращению цен на лекарства (Drug Pricing Plan). Мишенью министерства стали препараты, отпускаемые по рецепту.

План в том числе включает следующее:

— возможность федерального правительства вести переговоры по ценам на лекарства в рамках программы медицинского страхования лиц старше 65 лет (Medicare);
— протестировать модель добавленной стоимости в рамках Medicare, при которой цена на лекарства зависит от их полезности для больных;
— ускорить появление аналогов и дженериков, сократив период эксклюзивности;
— снизить рост цен на существующие препараты;
— бороться с неоправданным ростом цен и анти-конкурентными рыночными практиками;
— развивать импорт лекарств для снижения цен без ухудшения качества.

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) опубликовала отчёт за 2 кв. 2021 г. (2Q21). Выручка выросла на 16,8% до $501,7 млн. против $429,5 млн за 2Q20. Прибыль на 1 акцию с учётом возможного размытия (diluted EPS) составила $0,07 против убытка -$0,16 центов годом ранее. Аналитики WallStreet в среднем прогнозировали выручку $448,8 млн и убыток на акцию -$0,11. Отчёт за 1Q21 здесь.

За первое полугодие 2021 г. (1H21) выручка компании выросла на 6% до $987,7 млн по сравнению с $931,6 млн за 1H20. Прибыль на 1 акцию с учётом возможного размытия (diluted EPS) за первые 6 мес 2021 г. составила $0,16 по сравнению с $0,28 за соответствующий период годом ранее.



Результаты по препаратам.Выручка BioMarin от препарата Vimizim (elosulfase alfa) выросла на 47,1% до $171,7 млн, это 34% выручки компании. Vimizim — средство от синдрома Моркио (mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA)). 

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) опубликовала отчёт за 1 кв. 2021 г. (1Q21). Чистые продажи снизились на 3,2% до $486 млн. Прибыль на 1 акцию с учётом возможного размытия (diluted EPS) составила  9 центов против 44 центов годом ранее. Аналитики в среднем прогнозировали выручку $446,45 млн и убыток на акцию -$0,10. Без учёта Kuvan чистые продажи BioMarin выросли на 9%. Отчёт за 4Q20 здесь.

На конец квартала денежные средства и эквиваленты и краткосрочные финансовые вложения составляют $1,4 млрд. Чистый долг отрицательный.

 Результаты по препаратам. Чистая выручка от Vimizim (elosulfase alfa) выросла на 15% до $158,4 млн, это 32,6% выручки компании (29% в 2020). Vimizim — средство от синдрома Моркио (mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA)). Чистые продажи Naglazyme (galsulfase) снизились на 6% до $107,3 млн. Приносит 22% выручки компании (21% в 2020). Направлен на лечение синдрома Марото-Лами (mucopolysaccharidosis VI).

Kuvan (sapropterin dihydrochloride). Препарат для лечения фенилкетонурии. Выручка рухнула на 42% и составила $70,8 млн. Это 14,6% от общей чистой выручки (24,6% в 2020). По препарату истёк срок эксклюзивности, в связи с чем компания столкнулась с конкуренцией дженериков. В 4Q20 выручка Kuvan упала на 27%.

Компания BioMarin объявила о результатах годичного наблюдения за результатами исследования III фазы своего потенциального кандидата, валоктокогена роксапарвовека у пациентов с гемофилией А.

Факт: упала за сегодня на ~10% 📉 с $90 до $81 с копейками.

Факт: результаты по III фазе испытаний очень хорошие (среднегодовое количество кровотечений снижается на 84%). Продемонстрировано превосходство перед нынешним стандартом лечения.

Факт: В этом году акции BioMarin выросли на 1,8% по сравнению с ростом отрасли на 9,2%.

Факт: CEO продал 3000 акций 28 и 29 декабря 2020 по $88, чем напугало многих. Много это или мало? Значит ли это что-то? Была ли это сделка на основе инсайдерской информации и данных по исследованию или решения FDA как кричат в телеграм-каналах и Пульсе? Коротко — нет, ничего не значит. Эти сделки были по календарю (правилу 10b5-1 от 11 сентября 2020 года, см.