VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) опубликовала данные 2 фазы клинических исследований (КИ) препарата от дефицита альфа-1 антитрипсина (AATD). Кандидат VX-864 продемонстрировал хорошие результаты. Достигнуты цели КИ фазы 2, статистически значимый рост альфа-1 антитрипсина в плазме. Но Vertex отмечает, что «отмеченная магнитуда эффекта от лечения» говорит о низкой вероятности получения конечного положительного клинического результата для пациентов. Компания не будет проводить дальнейшие КИ. Vertex намерена скорректировать молекулу, чтобы получить лучшие результаты для лечения пациентов с AATD. После этого новые КИ могут начаться в 2022 г.

Дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD) – это наследственное заболевание, возникающее в результате нехватки белкового фермента, предотвращающего разрушительное действие протеаз на лёгочную ткань. У новорождённых проявляется синдромом холестаза, позднее развивается цирроз печени с характерной симптоматикой. Это наиболее распространенное заболевание, ведущее к трансплантации печени у детей.

#VRTX

Vertex Pharmaceuticals – крупная американская биотехнологическая компания, специализирующаяся на производстве препаратов для лечения кистозного фиброза (муковисцидоз). Муковисцидоз – заболевание, ухудшающее работу легких, что в отсутствии должного лечения приводит к смерти пациентов. Численность потенциальных пациентов составляет 75 000 человек. В 2012 году компания получила одобрение по препарату Kalydeco, который стал первым лекарством для поддержания здоровья пациентов с данным заболеванием и перевел данное заболевание из смертельного в хронический статус. После этого компания получила одобрения по препаратам Orkambi (2015), Symdeko (2018) и Trikafta (2019).

Триггеры роста/падения.

— Реакция рынка на прекращение клинических испытаний препарата VX-814 чрезмерна и текущий бизнес по производству препаратов для лечения кистозного фиброза недооценен рынком.

— Одобрение Trikafta в 2019 году дало компании возможность охватить 90% рынка лечения муковисцидоза (в США оценивается в $6 млрд). Конвертация пациентов с предыдущих препаратов на Trikafta позволит продлить эксклюзивность портфеля препаратов для лечения муковисцидоза до 2037 года. Мы не ожидаем выхода конкурентных препаратов на рынок в ближайшие года и ожидаем, что Vertex останется монополистом на рынке лечения муковисцидоза.

🔴Прежде чем вы прочитаете этот обзор, знайте, что у меня нет ни медицинского образования, ни жизненного опыта в медицинской сфере, поэтому могут быть, а могут и не быть ошибки в некоторых медицинских формулировках. Надеюсь на ваше понимание.🤗

Vertex Pharmaceuticals Incorporated занимается разработкой и коммерциализацией методов лечения муковисцидоза. Компания продает препараты SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI и KALYDECO для лечения пациентов с муковисцидозом и TRIKAFTA для лечения больных с CF в возрасте 12 лет и старше, у которых хотя бы одна мутация F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидозов или CFTR.

Муковисцидóз (кистозный фиброз) — CF — системное наследственное заболевание, обусловленное мутацией гена трансмембранного регулятора муковисцидоза и характеризующееся поражением желёз внешней секреции, тяжёлыми нарушениями функций органов дыхания. Подробнее о болезни на Wikipedia.