BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN) — ведущая мировая биотехнологическая компания, которая занимается разработкой генетических препаратов. Уделяя особое внимание редким заболеваниям, биотех разрабатывает и коммерциализирует методы лечения людей с серьезными и угрожающими жизни заболеваниями. В течение последних 10 лет BioMarin торгуется в боковом тренде, а инвесторы терпеливо ждут возврата своих инвестиций.

Одним из факторов, который ограничивает  преодоление котировками рекордных значений считается усиление конкуренции. Так например BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) недавно сообщила об обнадеживающих результатах 2 фазы испытания исследуемого препарата от карликовости. Препарат потенциально может составить конкуренцию Voxzogo от BioMarin, если получит одобрение.

Тем не менее, оценка BioMarin в настоящее время значительно снизилась и акции торгуются на привлекательном уровне, при этом компания продолжает обеспечивать существенный рост своего продуктового портфеля. Более того, если BioMarin выйдет на потенциальные рынки и получит одобрение для своих препаратов-кандидатов, таких как BMN 255 для лечения гипероксалурии при хронических заболеваниях печени, у нее может появиться существенные возможности роста продаж в будущем, что может привести к долгосрочному росту акций.

❗️Похоже, что у FibroGen, действительно, серьезные проблемы.

📆 1 марта 2021 года компания сообщила о том, что по их основному препарату Роксадустату, ранее уже одобренному в Китае и Японии, для лечения анемии при хронической болезни почек, вместо предполагаемого PDUFA, назначенного на 22 марта 2021 года состоится заседание Консультативного комитета FDA.

Консультативный совет созывается для обсуждения вопросов, касающихся эффективности и/или безопасности препарата.

📆 7 апреля 2021 года мы видим еще один гэп вниз. На этот раз всё еще хуже.

Готовясь к совещанию консультативного комитета, перед возможным одобрением Роксадустат, FibroGen опубликовала пресс-релиз в котом признаёт, что предоставила изменённую информацию в FDA о безопасности препарата для сердечно-сосудистой системы.

Теперь, по заявлению самой же компании, Роксадустат не превосходит другой препарат, признанный стандартом: эпоэтин-альфа в снижении
риска сердечно-сосудистых событий у некоторых пациентов.