Incyte (INCY) в пятницу сообщила, что получила ответ от регулятора, Food and Drug Administration (FDA), на свою заявку об использовании препарата retifanlimab для лечения плоскоклеточного рака анального канала. Внутривенный PD-1 ингибитор retifanlimab планируют применять у пациентов, которые уже перенесли или отличаются непереносимостью химиотерапии препаратами на основе платиновых молекул. FDA сообщила, что не может одобрить заявку в текущей форме. Регулятор согласился с мнением комитета независимых экспертов по онкологическим лекарствам, который 24 июня принял решение, что данных недостаточно для одобрения. FDA считает, что нужна дополнительная информация, чтобы доказать эффективность и клинические преимущества для лечения пациентов. Incyte изучает полученное от FDA письмо и планирует обсудить с регулятором дальнейшие шаги.

CEO Incyte Herve Hoppenot заявил, что у пациентов, которым не помогает существующее лучшее одобренное средство лечения, нет никаких иных вариантов лечения. По его словам, Incyte не удивлена, но разочарована решением FDA. Incyte продолжит работу над retifanlimab для удовлетворения нужд пациентов. Заявка retifanlimab была основана на данных 2 фазы клинических исследований (podium-202), в рамках которых изучалось лечение пациентов с прогрессирующим или метастатическим плоскоклеточным раком анального канала, которые ранее получили химиотерапию на основе платиновых препаратов, либо по каким-то причинам не могут получить лечение этими препаратами (непереносимость).

Eli Lilly and Company (LLY) до конца года подаст заявку на ускоренную регистрацию препарата от болезни Альцгеймера. FDA одобрила ускоренное рассмотрение для кандидата donanemab, говорится в заявлении компании. Программа применяется к препаратам, данные клинических исследований (КИ) по которым свидетельствуют об очевидном улучшении состояния пациентов, и результаты существенно превосходят текущую одобренную терапию. Ранее по аналогичному пути компания Biogen получила одобрение FDA для препарата Aduhelm, но при условии, что будут предоставлены дополнительные доказательства его эффективности и безопасности. Решение FDA вызвало критику, т.к. панель независимых экспертов почти единогласно голосовала против одобрения.

Eli Lilly планирует подать заявку на одобрение кандидата donanemab, основываясь на результатах фазы 2 КИ, в которых приняли участие 272 пациента. Как и Aduhelm, donanemab нацелен на удаление белка бета амилоида (Аβ42 или N3pG) из клеток мозга, или так называемых амилоидных бляшек. В январе компания сообщила, что donanemab снижает у пациентов ухудшение состояния – сознания и функциональности. Замедление ухудшения состояния отмечено на 32% лучше в сравнении с плацебо по итогам 76 недель. Eli Lilly тем не менее отмечала, что статистически значимых результатов по достижениям целей второго уровня (secondary endpoints) пока нет. Некоторые аналитики не ожидали, что Eli Lilly подаст заявку до завершения фазы 3 КИ, включающей большее количество пациентов, результаты которого будут в 2022-2023 гг.

Incyte (INCY) вчера сообщила, что американский регулятор, Food and Drug Administration (FDA), увеличил на 3 мес. срок рассмотрения заявки по ruxolitinib крем. Incyte подавала заявку на применение ruxolitinib для лечения атопического дерматита (atopic dermatitis). Новая дата, до которой должно быть принято решение по заявке, установлена на 21 сентября 2021 г. Дополнительное время потребовалось FDA для ознакомления с материалами, которые были направлены в ответ на запрос регулятора.

Также был продлён срок рассмотрения заявки на дополнительное применение Jakafi (ruxolitinib) для лечения хронической стероид-рефрактерной реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) у пациентов от 12 лет. Сообщение об этом появилось 8 июня. Новая дата принятия решения – 22 сентября 2021 г. Аналогично, со ссылкой на необходимое время для ознакомления с документами.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) опубликовала данные 2 фазы клинических исследований (КИ) препарата от дефицита альфа-1 антитрипсина (AATD). Кандидат VX-864 продемонстрировал хорошие результаты. Достигнуты цели КИ фазы 2, статистически значимый рост альфа-1 антитрипсина в плазме. Но Vertex отмечает, что «отмеченная магнитуда эффекта от лечения» говорит о низкой вероятности получения конечного положительного клинического результата для пациентов. Компания не будет проводить дальнейшие КИ. Vertex намерена скорректировать молекулу, чтобы получить лучшие результаты для лечения пациентов с AATD. После этого новые КИ могут начаться в 2022 г.

Дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD) – это наследственное заболевание, возникающее в результате нехватки белкового фермента, предотвращающего разрушительное действие протеаз на лёгочную ткань. У новорождённых проявляется синдромом холестаза, позднее развивается цирроз печени с характерной симптоматикой. Это наиболее распространенное заболевание, ведущее к трансплантации печени у детей.

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) опубликовала отчёт за 1 кв. 2021 г. (1Q21). Чистые продажи снизились на 3,2% до $486 млн. Прибыль на 1 акцию с учётом возможного размытия (diluted EPS) составила  9 центов против 44 центов годом ранее. Аналитики в среднем прогнозировали выручку $446,45 млн и убыток на акцию -$0,10. Без учёта Kuvan чистые продажи BioMarin выросли на 9%. Отчёт за 4Q20 здесь.

На конец квартала денежные средства и эквиваленты и краткосрочные финансовые вложения составляют $1,4 млрд. Чистый долг отрицательный.

 Результаты по препаратам. Чистая выручка от Vimizim (elosulfase alfa) выросла на 15% до $158,4 млн, это 32,6% выручки компании (29% в 2020). Vimizim — средство от синдрома Моркио (mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA)). Чистые продажи Naglazyme (galsulfase) снизились на 6% до $107,3 млн. Приносит 22% выручки компании (21% в 2020). Направлен на лечение синдрома Марото-Лами (mucopolysaccharidosis VI).

Kuvan (sapropterin dihydrochloride). Препарат для лечения фенилкетонурии. Выручка рухнула на 42% и составила $70,8 млн. Это 14,6% от общей чистой выручки (24,6% в 2020). По препарату истёк срок эксклюзивности, в связи с чем компания столкнулась с конкуренцией дженериков. В 4Q20 выручка Kuvan упала на 27%.