BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN) — ведущая мировая биотехнологическая компания, которая занимается разработкой генетических препаратов. Уделяя особое внимание редким заболеваниям, биотех разрабатывает и коммерциализирует методы лечения людей с серьезными и угрожающими жизни заболеваниями. В течение последних 10 лет BioMarin торгуется в боковом тренде, а инвесторы терпеливо ждут возврата своих инвестиций.

Одним из факторов, который ограничивает  преодоление котировками рекордных значений считается усиление конкуренции. Так например BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) недавно сообщила об обнадеживающих результатах 2 фазы испытания исследуемого препарата от карликовости. Препарат потенциально может составить конкуренцию Voxzogo от BioMarin, если получит одобрение.

Тем не менее, оценка BioMarin в настоящее время значительно снизилась и акции торгуются на привлекательном уровне, при этом компания продолжает обеспечивать существенный рост своего продуктового портфеля. Более того, если BioMarin выйдет на потенциальные рынки и получит одобрение для своих препаратов-кандидатов, таких как BMN 255 для лечения гипероксалурии при хронических заболеваниях печени, у нее может появиться существенные возможности роста продаж в будущем, что может привести к долгосрочному росту акций.

( Читать дальше )

ChemoCentryx — биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией пероральных терапевтических средств для лечения аутоиммунных заболеваний, воспалительных заболеваний и рака, в первую очередь ориентированная на орфанные и редкие заболевания.

Ведущим кандидатом компании на лекарство является Авакопан — это лекарство для перорального введения, которое разрабатывается для лечения воспалительных и аутоиммунных заболеваний.

Авакопан проходит клинические исследования по трём направлениям:

— для лечения ANCA-ассоциированного васкулита,
— для лечения C3 Гломерулопатии
— и для лечения гнойного гидраденита

Наиболее продвинутая клиническая программа по лечению орфанных и редких заболеваний предназначена для пациентов с ANCA-ассоциированным васкулитом (AAV).

В настоящее время FDA предоставило Авакопану статус орфанного препарата для лечения ANCA-ассоциированного васкулита и C3G.

В 2019 году компания объявила о положительных данных глобального ключевого клинического исследования фазы III ADVOCATE. Это исследование которое изучало Авакопан при ANCA-ассоциированном васкулите и продемонстрировало статистическое превосходство в поддержании ремиссии через 52 недели в группе Авакопана по сравнению с группой Преднизона.

( Читать дальше )

Интересно было сравнить генно-инженерные компании США по основным показателям. 

Свести так сказать всё вместе и посмотреть объёмно. 

Получилась такая вот таблица.



К сожалению текстом тяжело описать, в чем здесь соль. Поэтому сделал небольшое видео, кому интересно.



( Читать дальше )