Блог компании Freedom Finance Global | Sarepta: как смерть пациента обрушила будущее компании. Мы снизили целевую цену со $110 до $14

Попытка скрыть от инвесторов факт гибели пациента в исследовании новой генной терапии SRP-9004, а также хаотичное изменение позиции по остановке продаж ELEVIDYS сильно ударили по репутации руководства Sarepta Therapeutics (SRPT) — ведущей биотехнологической компании, специализирующейся на разработке генных препаратов для лечения редких нервно-мышечных заболеваний. Объявленная приостановка продаж генной терапии ELEVIDYS в США стала неожиданностью для рынка, учитывая озвученный в пятницу 18 июля 2025 г. жесткий отказ компании от требования FDA добровольно прекратить реализацию препарата для амбулаторных (ходячих) пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (Duchenne muscular dystrophy, DMD), пишет Илья Зубков, старший аналитик Freedom Finance Global.

Мы расцениваем смягчение риторики руководства Sarepta попыткой избежать эскалации конфликта с FDA, который перешел в новую фазу после публикации сведений о пациенте с поясно-конечностной мышечной дистрофией (limb-girdle muscular dystrophy, LGMD), умершем от острой печеночной недостаточности спустя несколько недель после получения экспериментальной терапии SRP-9004.

На этом фоне замалчивание перед инвесторами гибели пациента, получившего SRP-9004 в ходе исследования фазы I, ни в коем случае не подпадает в категорию событий, не представляющих существенной важности.

В результате корректировки модели мы снизили целевую цену SRPT со $110 до $14 и понизили рейтинг с «покупать» до «держать».

Риски для инвесторов

Репутационный и финансовый ущербы, вызванные обострением скандала с препаратами генной терапии, создают ощутимую угрозу для будущего Sarepta и повышают неопределенность для компаний-разработчиков генной терапии.

Поскольку Sarepta накануне объявила о добровольном отзыве ELEVIDYS с рынка США, мы ожидаем, что в III кв. 2025 г. выручка ELEVIDYS будет минимальной, а до конца года продажи препарата не возобновятся. Наш текущий прогноз предполагает 20%-ную вероятность возобновления продаж ELEVIDYS начиная с 2027 г. для ограниченной популяции амбулаторных коммерческих пациентов. Для неамбулаторных пациентов возобновление коммерческого доступа к препарату не представляется возможным.

Поскольку FDA приостановила клинические испытания терапий для пациентов с LGMD, мы снизили нашу оценку вероятности выхода какого-либо продукта на этот рынок до 0%, что также негативно сказалось на risk-adjusted выручке Sarepta на долгосрочном горизонте. Мы ожидаем, что выручка портфеля продуктов PMO продолжит постепенно снижаться в ближайшие годы.

О компании

У Sarepta одобрены три препарата на основе экзон-скиппинга для терапии Дюшенновской мышечной дистрофии (DMD), нацеленных на определённые мутации в генах. Ключевым драйвером роста является ELEVIDYS — первая одобренная генная терапия для лечения DMD, направленная на доставку микродистрофина. Помимо программ по DMD, портфель разработок Sarepta включает несколько кандидатов на основе генной терапии для лечения других редких генетических заболеваний, включая пояснично-конечностную мышечную дистрофию (LGMD).