Финаме
БКС Мир Инвестиций#SARE ⚡️Саратовэнерго проливается вместе со всеми энергетиками, подбираю по 0,688р, ожидая отскока.
ТП 🎯 0,999р (+45%)
Авто-репост. Читать в блоге >>>
| Sarepta Therapeutics Календарь Акционеров | |
| Прошедшие события Добавить событие | |
Sarepta Therapeutics акции
$78 0%
-
Benzinga: Sarepta Abandons Lysogene-Partnered Pivotal-Stage Gene Therapy Candidate
Читайте далее в источнике- GlobeNewsWire: Sarepta Therapeutics to Present at the 40th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference
Читайте далее в источнике - SRPT - Сделка Инсайдера: покупка 24 ноября 2021
Сделки инсайдеров SRPT:
24 ноября 2021 - Rodino-Klapac Louise покупка акций SRPT
Доля до сущфакта: 0.07977%
Доля после сущфакта: 0.07543%
Сумма сделки: 299.9 тыс долларов
Авто-репост. Читать в блоге >>> - SRPT - Сделка Инсайдера: покупка 2021-11-24
Сделки инсайдеров SRPT: 2021-11-24 - Rodino-Klapac Louise покупка акций SRPT Доля до сущфакта: 0.07977% Доля после сущфакта: 0.07543% Сумма сделки: 299.9 тыс долларов
Авто-репост. Читать в блоге >>> - Квартальный отчет (10-Q) - Sarepta Therapeutics, Inc.
Компания с кодом SRPT выпустила квартальный отчет, форма 10-Q.
Прочитать его можно по ссылке: www.sec.gov/Archives/edgar/data/873303/000156459021040787/0001564590-21-040787-index.htm
Дата публикации: 04.08.21 04:03 PM (NYT)
Авто-репост. Читать в блоге >>> - Квартальный отчет (10-Q) - Sarepta Therapeutics, Inc.
Компания с кодом SRPT выпустила квартальный отчет, форма 10-Q.
Прочитать его можно по ссылке: www.sec.gov/Archives/edgar/data/873303/000156459021040787/0001564590-21-040787-index.htm
Дата публикации: 04.08.21 04:03 PM (NYT)
Авто-репост. Читать в блоге >>> 
КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 18 мая 2021 г. (ГЛОБУС НОВОСТЕЙ) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), лидер в области точной генетической медицины для редких заболеваний, сегодня объявил о положительных результатах 12-недельной экспрессии и безопасности первых 11 участников, включенных в исследование SRP-9001-103, открытое исследование, известное как ENDEAVOR, которое проводится в партнерстве с Roche.. По результатам первого клинического исследования с использованием коммерчески репрезентативного материала SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. Микродистрофин) продемонстрировал устойчивую экспрессию микродистрофина и отсутствие новых сигналов безопасности от предыдущих исследований, что подтверждает его потенциально дифференцированный профиль для лечения Дюшенна. мышечная дистрофия. SRP-9001 — это исследуемая терапия с переносом гена, предназначенная для доставки гена, кодирующего микродистрофин, в мышечную ткань для целевого производства белка микродистрофина.
«Мы рады этим плодотворным результатам исследования ENDEAVOR, нашим первым результатам испытаний SRP-9001, полученным в рамках нашего производственного процесса в промышленных масштабах. Эти данные демонстрируют сильную трансдукцию гена микродистрофина, приводящую к устойчивой экспрессии правильно локализованного белка микродистрофина, без каких-либо новых или неожиданных сигналов безопасности », — сказал Дуг Ингрэм, президент и главный исполнительный директор Sarepta. «Помимо характеристики и дифференциации SRP-9001, эти результаты подтверждают выдающуюся работу, проделанную за последние два с половиной года для создания масштабного производственного процесса генной терапии и соответствующей аналитики, достаточной для удовлетворения потребностей населения Дюшенна с тем, что мы верим, что это терапия, которая может изменить жизнь. Вооружившись этими данными, мы будем добиваться встречи с FDA с целью быстрого начала нашего регистрационного исследования ».
В открытом исследовании 20 участников в возрасте от четырех до семи лет получали однократную инфузию SRP-9001 в дозе 1,33 × 10 14 вг / кг. При биопсии мышц первых 11 пациентов, взятых через 12 недель после лечения, наблюдались следующие результаты:
Все пациенты продемонстрировали устойчивую трансдукцию со средней экспрессией микродистрофина 55,4% от нормы, измеренной с помощью вестерн-блоттинга.
Уровни мышечного дистрофина продемонстрировали в среднем 70,5% (исходный уровень 12,8%) мышечных волокон, экспрессирующих микродистрофин, через 12 недель со средней интенсивностью при сарколемме 116,9% (исходный уровень 41,0%) по сравнению с нормальными биопсиями, измеренными с помощью иммунофлуоресценции. Сравнение исходных показателей и показателей после лечения было статистически значимым (p = 0,001 для положительных волокон и p = 0,002 для интенсивности).
Среднее количество копий векторного генома на ядро достигло 3,87.
Профиль безопасности SRP-9001, наблюдаемый у первых 11 участников ENDEAVOR, согласуется с безопасностью, наблюдаемой в более ранних исследованиях с использованием материалов для клинического производственного процесса. В соответствии с ранее опубликованными клиническими данными, у этих 11 пациентов не наблюдалось клинически значимой активации комплемента. У двух пациентов возникли серьезные побочные эффекты (повышение уровня трансаминаз у одного пациента и тошнота и рвота у второго), которые полностью исчезли.
О SRP-9001-103 (ENDEAVOR)
Исследование SRP-9001-103 (Исследование 103) представляет собой открытое клиническое испытание SRP-9001, в котором приняли участие 20 участников с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 7 лет. В исследовании 103 используется коммерчески репрезентативный SRP-9001, и первичной конечной точкой является изменение количества экспрессии белка микродистрофина по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью вестерн-блоттинга через 12 недель. Вторичные критерии оценки включают изменение по сравнению с исходным уровнем интенсивности волокон, экспрессирующих микродистрофин, измеренную с помощью иммунофлуоресценции (IF), и экспрессию микродистрофина, измеренную с помощью процентного содержания дистрофин-положительных волокон в процентах IF через 12 недель. Исследовательские конечные точки включают изменение количества копий векторного генома на ядро, амбулаторную оценку North Star (NSAA) и определенные временные функциональные тесты. Включая начальный 12-недельный период, пациенты будут находиться под наблюдением в течение пяти лет.
О SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)
SRP-9001 — это исследуемая терапия с переносом гена, предназначенная для доставки гена, кодирующего микродистрофин, в мышечную ткань для целевого производства белка микродистрофина. Сарепта отвечает за глобальную разработку и производство SRP-9001 и планирует коммерциализировать SRP-9001 в Соединенных Штатах после получения одобрения FDA. В декабре 2019 года Roche заключила партнерское соглашение с Sarepta, чтобы объединить глобальный охват, коммерческое присутствие и опыт регулирования Roche с кандидатом Sarepta на генную терапию для Дюшенна, чтобы ускорить доступ к SRP-9001 для пациентов за пределами США. Сарепта обладает исключительными правами на программу генной терапии микродистрофином, первоначально разработанную в Исследовательском институте Эбигейл Векснер при Национальной детской больнице.
О мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это редкое смертельное нервно-мышечное генетическое заболевание, которое встречается примерно у одного из 3500-5000 мужчин во всем мире. МДД вызывается изменением или мутацией гена, кодирующего инструкции для дистрофина. Симптомы МДД обычно проявляются у младенцев и детей ясельного возраста. Больные дети могут испытывать задержку в развитии, например, трудности при ходьбе, подъеме по лестнице или вставании из положения сидя. По мере прогрессирования заболевания мышечная слабость нижних конечностей распространяется на руки и другие области. Большинству пациентов в раннем подростковом возрасте требуется постоянное использование инвалидной коляски, а затем они постепенно теряют способность самостоятельно выполнять повседневные действия, такие как пользование туалетом, купание и кормление. В конце концов, возрастающее затруднение дыхания из-за дисфункции дыхательных мышц требует поддержки вентиляции, а сердечная дисфункция может привести к сердечной недостаточности. Заболевание всегда приводит к летальному исходу, и пациенты обычно умирают от него в возрасте двадцати лет.
Источник: finance.yahoo.com/news/sarepta-therapeutics-investigational-gene-therapy-125000922.html
Фарма убыточная свалилась неслабо.
Сугубо спекулятивный набор: Acad, Fold, Cara, Srpt, Ccxi, Btai.
Все ценники сравнивал со среднегодовыми. Констатирую: сейчас лои!
У кого терпения вагон — берем сей наборчик и ждем подъема.
Всем привет достаточно привлекателен после того падения. Есть у кого какие мысли?
Ригиль Шакуров, у меня в портфеле прикупил. Но спекулятивно
Всем привет достаточно привлекателен после того падения. Есть у кого какие мысли?
Sarepta Therapeutics - факторы роста и падения акций
⚠️ Если вы считаете, что какой-то фактор роста/падения больше не является актуальным, выделите его и нажмите CTRL+ENTER на клавиатуре, чтобы сообщить нам.
Sarepta Therapeutics - описание компании
Sarepta Therapeutics, Inc. — компания, занимающаяся медицинскими исследованиями и разработкой лекарственных препаратов, с корпоративными офисами и исследовательскими центрами в Кембридже, штат Массачусетс, США.Чтобы купить акции, выберите надежного брокера:
