Может ли Россия создать эффективный препарат для лечение редкой болезни первой в мире? Часть 1

Болезнь Бехтерева или анкилозирующий спондилит, про болезнь

В сентябре обещал рассказать про разработку первого таргетного лекарства от болезни Бехтерева в России, а буквально на днях снова услышал этот вопрос. Значит обещанного ждут всего полгода😊. Это лекарство разработано в России компанией Biocad, международное непатентованное название – сенипрутуг (seniprutug). Если я правильно понят, исследования еще идут, но уже опубликованные данные вселяют оптимизм. Во втором посте я расскажу про то, что нам известно на сегодняшний момент про препарат и его исследования, а пока давайте рассмотрим, что это за болезнь.

Анкилозирующий спондилит (именно так его обычно называют в мире) – это хроническое воспалительное заболевание, которое поражает преимущественно позвоночник и крестцово-подвздошные сочленения (места соединения позвоночника с тазом). Я приложил фотографию больного (взято из этой статьи) и рентген, чтобы было более наглядно. Это аутоиммунное заболевание, то есть сбой работы иммунной системы человека, при котором ошибочно атакуются здоровые ткани. Мы уже не можем назвать эту болезнь редкой (хоть она к ним относится), в зависимости от региона ей подвержены 0,1-0,8% популяции, а, например, в Норвегии до 1,5%. Учитывая тенденцию к увеличению распространенности болезней, связанных с нарушением в работе иммунной системы, можно ожидать увеличения распространённости и этого заболевания.

Если коротко описать, как болезнь проявляется у пациента, то это: боли, причем на средних и поздних стадиях даже в состоянии покоя и лежа на матрасе; ограничение подвижности, а на поздних стадиях и потеря ее; искривление спины, поражение суставов за пределами позвоночника и прочие прелести. Кто хочет ознакомиться подробнее рекомендую почитать тут — ссылка.

На данный момент для лечения болезни Бехтерева используют: нестероидные противовоспалительные средства, ингибиторы фактора некроза опухоли, ингибиторы интерлейкина-17 и ингибиторы янус-киназы (ЯК). Именно поэтому появление эффективной таргетной терапии для болезни Бехтерева будет значимым прорывом не только для России, но и для международного медицинского и пациентских сообществ. Учитывая, что болезнь относится к rare disease, успешный препарат может быть зарегистрирован достаточно быстро и получить поддержку Минздравами разных стран. В следующей заметке я расскажу вам про проведенные и проводимые исследования (по крайней мере все, что смогу найти).