Блог им. crazy_money

Pasage BIO – Инсайт перед IPO

Pasage BIO – Инсайт перед IPO

Джеймс Уилсон — глава лаборатории в Университете Пенсильвании, является первопроходцем в изучении генной терапии и главный научный руководитель в Passage BIO

Двадцать лет назад молодому человеку по имени Джесси Гелсингер была введена большая доза вирусов, переносящих гены, разработанных в лаборатории Уилсона. Экспериментальное лечение было создано для лечения редкого метаболического заболевания печени. Цель состояла в том, чтобы доставить рабочую копию сломанного гена подростка, но вирусы бросили его иммунную систему в перегрузку. Через четыре дня после лечения Гелсингер умер. Это была первая публичная трагедия, которая полностью убила всю отрасль генной терапии на десятилетие.

Была доказана халатность со стороны Уилсона в процессах, которые он должен был соблюдать перед клиническими испытаниями.

FDA, министерство здравоохранения и социальных служб и министерство юстиции завершают расследование смерти Гелсингера и договариваются с Уилсоном и Пенном.

Пенн оштрафован, а Уилсон отстранён от клинических испытаний на 5 лет.

Срок отстранения истек в 2014г.

Но не это всё самое интересное, вот записка одного из сотрудников исследовательского центра Уилсона.

Pasage BIO – Инсайт перед IPO

Маурисио Альвира

(прошу прощение, за качество перевода)

Я не могу сказать вам, как я был разочарован, обнаружив, что никто не поверил мне в открытие 100+ новых векторов AAV, которые ни мой 
руководитель — доктор Гао, ни руководитель лаборатории — доктор Уилсон не могли бы обойтись без меня, потому что я был единственным человеком в институте, который имел научную экспертизу и образовательную подготовку для осуществления такого амбициозного проекта с использованием ПЦР, который был известен своей случайной мутацией ДНК, и добился успеха.

Значение моего вклада объясняет, почему я внесён в список соавторов всех патентов, связанных с этой работой, хотя я никогда не заканчивал свою докторскую диссертацию, и почему я лично проанализировал и депонировал все начальные последовательности в Genbank.

Насколько мне известно, это было впервые в истории, когда новые вирусы были обнаружены и что более важно, изолированы с использованием метода ПЦР.

Вкратце я прибыл в лабораторию Уилсона вскоре после смерти Дж. Гелсингера, вооружённый глубокими и редкими знаниями молекулярной вирусологии, биохимии РНК и вирусной векторологии на трёх популярных платформах генной терапии, которые сделали эту работу возможной.

Я был вынужден в одиночку разработать стратегию, обнаружить, изолировать, клонировать и частично охарактеризовать все 100+ новых серотипов AAV, потому что работа была настолько технически сложной, что никто другой не мог помочь мне, хотя некоторые пытались.

Доктор Гао был моим руководителем в то время и он лично поручил мне, казалось бы, безнадёжный проект.

Когда я забил свой первый удар AVV7 и 8, первоначальная реакция доктора Уилсона, по словам доктора Гао, была: «Кроме того я пытался амплифицировать несколько килобаз новой последовательности ДНК из образцов ткани, которые буквально не были обнаружены с помощью последней модели Q-PCR на рынке.

Но затем появились AAV9, 10, 11, 12 и т. Д., И, в конце концов, нужно было разработать новую номенклатуру, чтобы не отставать от моих открытий.

Кстати, я проделал всю эту работу на машинах первого поколения для ПЦР!

В те дни я обычно работал сменами по 24-36 часов, включая выходные, праздничные дни и доктор Гао был единственным учёным, который не отставал от меня и помогал мне управлять огромным проектом, организовывать данные, писать отчёты о ходе работ / публикации / патенты планировать эксперименты invitro и vivo и представлять свою работу на совещаниях – в дополнение к другим обязанностям в качестве научного сотрудника и главного менеджера – потому что я был круглосуточно на своём рабочем месте или перед компьютером.

Сказать, что я не смог бы достичь своих целей всего за пару лет без помощи доктора Гао, было бы огромным преуменьшением, но отдать должное ему или доктору Уилсону, который работал в другом здании и я вряд ли когда-либо увидел бы это открытие. Из исследования AAV серотипы являются грубым искажением истины и крайне вводят в заблуждение.

2 комментария
Неудачные клинические испытания. Да они почти всегда неудачные. Ну да смерть пациента не часто бывает, но этот риск есть всегда.
Что интересного то? Как латиноамериканский пацан батрачил на Уилсона? За 10-х. Нахера — неясно.
В чём инстайт?
avatar
В этой истории идёт ставка на гения, которого в этой истории нет.

Всё, что он смог сделать за 20 лет — это угробить человека и совсем недавно чуть не повторить этот успех в Regenxbio.



Откуда ушёл со скандалом и криками о вреде и токсичности AAV при эксперименте на шимпанзе.



А теперь Regenxbio подаёт судебный иск на защиту патентных прав на капсид AAVhu68, который использовался в изучении AAV.



Все конкретные достижения сделал в его теории мексикашка, который считает его теорию ошибочной «Из исследования AAV серотипы являются грубым искажением истины и крайне вводят в заблуждение.»



И он был единственным в институте, кто обладал реальными знаниями и пониманием ситуации.



Я уже молчу о том, что причиной смерти признали его халатность на доклинических этапах, которые он не выполнил в соответствии со стандартами и получил в итоге запрет на клинические испытания на 5 лет, а его коллега огромный штраф.



И что самое страшное, похоже, что история прокатит в плюс только на том, что FDA впервые за долгое время одобрила одну из историй в генной терапии, откуда и пошли деньги в такие проекты в надежде на потепление.
avatar

теги блога Alexandr Dlutskikh

....все тэги



UPDONW