IPO Harmony Biosciences, препараты по лечению нарколепсии.

Биотехнологическая компания Harmony Biosciences основана в 2017 году разрабатывает методы лечения, чтобы помочь пациентам с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Компания предлагает новые варианты лечения пациентов с редкими заболеваниями, уделяя особое внимание заболеваниям центральной нервной системы. Нарколепсия (EDS)- это редкое хроническое и изнурительное неврологическое расстройство, связанное с нестабильностью состояния сна и бодрствования.

Основной продукт, WAKIX (питолизант), представляет собой первую в своем классе молекулу с новым механизмом действия, или MOA, специально разработанную для усиления передачи сигналов гистамина в головном мозге путем связывания с рецепторами H 3. В августе 2019 года WAKIX был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения чрезмерной дневной сонливости или EDS у взрослых пациентов с нарколепсией, а его коммерческий запуск в США был начат в ноябре 2019 года. Питолизант был разработан Bioprojet Société Civile de Recherche, или Bioprojet, и одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) в 2016 году для лечения нарколепсии у взрослых пациентов с катаплексией или без нее. Harmony приобрели эксклюзивную лицензию на разработку, производство и коммерциализацию питолизанта в Соединенных Штатах в соответствии с нашим лицензионным соглашением с Bioprojet в июле 2017 года.

Расширение применения WAKIX

На данной таблице показаны этапы разработок.

Компания активно работает над расширением применения для WAKIX при нарколепсии, включая показания как для EDS, так и для катаплексии у педиатрических пациентов. Также намерены работать с FDA для получения педиатрической эксклюзивности для WAKIX. Кроме того, после получения CRL питолизанта для лечения катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией. В настоящее время планируется начать клинические испытания фазы 3 на педиатрических пациентах во второй половине 2021 года с целью выяснения показаний как для EDS, так и для катаплексии.

Синдром Прадера-Вилли- это редкое генетическое заболевание, вызванное потерей функции определенных генов на хромосоме 15, что приводит к дисфункции гипоталамуса и снижению уровня гипокретина у некоторых пациентов с СПВ. Гипоталамус контролирует как состояние сна-бодрствования, так и чувство насыщения от голода; Таким образом, двумя основными симптомами у пациентов с СПВ являются СЭД и гиперфагия. Компания намерена начать Фазу 2 клинических испытаний для оценки питолизанта для лечения СЭД и других ключевых симптомов у пациентов с СПВ во второй половине 2020 года и ожидаем результатов этого исследования в первой половине 2022 года.

Миотоническая дистрофия — это редкое мультисистемное генетическое заболевание, которое поражает нервно-мышечную систему, а также несколько других систем. Первичным симптомом у пациентов с MD является миотония, которая представляет собой нарушение способности мышц расслабляться, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Он наследуется по аутосомно-доминантному типу и бывает двух основных типов: тип 1, или DM1, и тип 2, или DM2. Основной причиной СД1 является мутация гена DMPK на хромосоме 19. Планируют начать фазу 2 клинических испытаний в первой половине 2021 года при условии получения разрешения от FDA.

Управление

Управленческая команда занимала руководящие должности в ведущих фармацевтических компаниях, включая Cephalon, Inc. или Cephalon, Teva Pharmaceutical Industries Ltd. или Teva, Merck & Co., Inc., или Merck, Wyeth, LLC и ViroPharma Incorporated, или ViroPharma., среди прочего, и обладает значительным опытом и знаниями в разработке и коммерциализации продуктов для лечения редких неврологических расстройств, включая нарколепсию и другие нарушения сна.

По состоянию на 30 июня 2020 года в компании работает около 150 сотрудников, 98 из которых занимаются коммерческими функциями, включая продажи, маркетинг, доступ к рынкам, коммерческие операции и аналитические исследования, а 23 из которых занимаются исследованиями и разработками.

Возможности рынка

По оценкам компании, нарколепсией страдают около 165 000 американцев, при этом диагностировано менее 50%. Нарколепсия характеризуется EDS, которая присутствует у всех пациентов с нарколепсией и является основной причиной обращения пациентов за лечением. Рынок нарколепсии в США имел приблизительную чистую стоимость продаж в размере $1,8 млрд в 2019 году.

Согласно отчету о маркетинговых исследованиях Allied Market Research за 2019 год, мировой рынок лечения нарколепсии оценивался в $2,4 млрд в 2018 году и, как ожидается, к 2026 году превысит $5,3 млрд.

Инвестиции и конкуренция

С момента основания компания Harmony Biosciences привлекли около $545 млн в виде финансирования от инвесторов в сфере здравоохранения, включая Paragon Biosciences, Valor Equity Partners(22,6%), HBM Healthcare Investments AG(9%), Vivo Capital(8,7%), Fidelity Management and Research Company(13,8%), venBio Partners(6,9%), Novo Holding(7,3%), Nan Fung Life Sciences, Marshman Fund Trust II(18,8%).

Основные конкурентные компании, которые предоставляют или разрабатывают препараты для лечения, включают:

Jazz Pharmaceuticals
Avadel Pharmaceuticals
Axsome Therapeutics
Sanofi
Takeda
Cesca

Финансовые показатели

За шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2020 года, получено $57,8 млн чистой выручки от продукции, а за год, закончившийся 31 декабря 2019 года, получено $6,0 млн чистой выручки от продукции. За шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2020 и 2019 годов, чистый убыток в размере $38,6 млн и $83,6 млн соответственно.